Crédito: Institutos Nacionales de Salud
En un resumen de última hora presentado en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA), un grupo de investigadores que incluye al Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) presentó nuevos datos sobre una terapia en investigación para la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) y la anemia drepanocítica grave. enfermedad (ECF). El tratamiento de una sola vez, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, mostró beneficios continuos hasta tres años después de la administración, con un perfil de seguridad como se esperaba para el trasplante autólogo y potencialmente mucho más seguro que el trasplante alogénico (de un donante).
«Estos datos brindan evidencia adicional de que este tratamiento tiene el potencial de transformar a los pacientes con enfermedad de células falciformes y beta talasemia», dijo el autor principal del resumen y pionero en inmunoterapia, Stephan A. Grupp, MD, Ph.D., jefe de sección de Cellular Sección de Terapia y Trasplantes y Director Inaugural del Centro Susan S. y Stephen P. Kelly para Inmunoterapia del Cáncer en CHOP. «Aunque debemos continuar investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales».
El resumen proporciona nuevos datos de dos ensayos clínicos sobre exa-cel (exagamglogene autotemcel), anteriormente conocido como CTX001, un tratamiento único que utiliza la edición de genes CRISPR para impulsar la producción de hemoglobina fetal para corregir el gen defectuoso de hemoglobina asociado con ambos enfermedades.
Los investigadores presentaron los resultados de 75 pacientes: 44 con TDT y 31 con SCD. De los 44 pacientes con TDT, 42 estaban libres de transfusión en el seguimiento, que osciló entre 1,2 y 37,2 meses después de la infusión de exa-cel. Los 31 pacientes con SCD estaban libres de crisis vasooclusivas en el seguimiento, que osciló entre 2 y 32,3 meses.
La seguridad fue generalmente consistente con el acondicionamiento mieloablativo con busulfán y trasplante autólogo de células madre. Dos de los 44 pacientes con TDT tuvieron eventos adversos graves (SAE) potencialmente relacionados con exa-cel, mientras que ninguno de los pacientes con SCD tuvo SAE considerados relacionados con la terapia celular.
Datos preliminares positivos sobre el tratamiento CRISPR para enfermedades de la sangre
Franco Locatelli et al, Eficacia y seguridad de una dosis única de CTX001 para la talasemia beta dependiente de transfusiones y la enfermedad de células falciformes grave, resumen LB2367Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2022
Proporcionado por el Hospital de Niños de Filadelfia
Citación: Beneficios de la terapia génica editada por CRISPR para pacientes con trastornos sanguíneos (14 de junio de 2022) consultado el 15 de junio de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-06-benefits-crispr-edited-gene-therapy-patients. html
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