A pesar de los muchos esfuerzos por encontrar formas mejores y más efectivas de tratar el cáncer, sigue siendo una principal causa de muerte por enfermedad entre los niños en los EE.UU.
Los pacientes con cáncer también son cada vez más jóvenes. Los diagnósticos de cáncer entre los menores de 50 años han aumentado en alrededor del 80% en todo el mundo durante los últimos 30 años. A partir de 2023, el cáncer será el segunda causa de muerte tanto en Estados Unidos como en todo el mundo. Si bien las tasas de mortalidad por cáncer han disminuido en las últimas décadas, aproximadamente 1 de cada 3 pacientes en los EE. UU. y 1 de cada 2 pacientes en todo el mundo Todavía muero de cáncer.
A pesar de los avances en los tratamientos estándar contra el cáncer, muchos pacientes con cáncer todavía enfrentan resultados inciertos cuando estos tratamientos resultan ineficaces. Dependiendo del estadio y la ubicación del cáncer y del historial médico del paciente, la mayoría de los tipos de cáncer se tratan con una combinación de radiación, cirugía y medicamentos. Pero si esos tratamientos estándar fallan, los pacientes y los médicos entran en un laberinto de prueba y error donde los tratamientos efectivos se vuelven difíciles de predecir debido a la información limitada sobre el cáncer del paciente.
Mi misión como investigador del cáncer es crear una guía personalizada de los medicamentos más eficaces para cada paciente con cáncer. Mi equipo y yo hacemos esto probando diferentes medicamentos en las propias células cancerosas del paciente antes de administrar el tratamiento, adaptando terapias que tienen más probabilidades de matar tumores selectivamente y al mismo tiempo minimizar los efectos tóxicos.
En nuestros resultados recientemente publicados del primer ensayo clínico que combina pruebas de sensibilidad a los medicamentos con pruebas de ADN para identificar tratamientos efectivos en niños con cáncer, un enfoque llamado medicina funcional de precisióndescubrimos que este enfoque puede ayudar a que los pacientes tengan más opciones de tratamiento aprobadas por la FDA y mejorar significativamente los resultados.
¿Qué es la medicina funcional de precisión?
Aunque dos personas con el mismo cáncer puedan recibir el mismo medicamento, pueden tener resultados muy diferentes. Debido a que el tumor de cada paciente es único, puede resultar complicado saber qué tratamiento funciona mejor.
Para resolver este problema, los médicos analizan mutaciones del ADN en el tumor, la sangre o la saliva del paciente para hacer coincidir los medicamentos contra el cáncer con los de los pacientes. Este enfoque se llama medicina de precisión. Sin embargo, la relación entre el ADN del cáncer y la eficacia de los medicamentos contra él es muy compleja. Hacer coincidir los medicamentos con los pacientes basándose en una sola mutación pasa por alto otros mecanismos genéticos y no genéticos que influyen en cómo las células responden a los medicamentos.
Cómo hacer coincidir mejor los medicamentos con los pacientes a través del ADN sigue siendo un gran desafío. En general, sólo el 10% de los pacientes con cáncer experimentar un beneficio clínico de tratamientos compatibles con mutaciones del ADN tumoral.
La medicina funcional de precisión adopta un enfoque diferente para personalizar los tratamientos. Mi equipo y yo tomamos una muestra de las células cancerosas de un paciente a partir de una biopsia, cultivamos las células en el laboratorio y las exponemos a más de 100 medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos. En este proceso, llamado pruebas de sensibilidad a los medicamentosbuscamos los medicamentos que matan las células cancerosas.
Nuevos resultados de ensayos clínicos
Proporcionar medicina funcional de precisión a pacientes con cáncer en la vida real es un gran desafío. El uso no autorizado de medicamentos y las restricciones financieras son barreras clave. La salud de los pacientes con cáncer también puede deteriorarse rápidamente y los médicos pueden dudar en probar nuevos métodos.
Pero esto está empezando a cambiar. Dos equipos en Europa demostraron recientemente que la medicina funcional de precisión podría combinar tratamientos eficaces con alrededor del 55% de pacientes adultos con cánceres de la sangre como leucemia y linfoma que no respondieron a los tratamientos estándar.
Más recientemente, el ensayo clínico de mi equipo se centró en pacientes con cáncer infantil cuyo cáncer regresó o no respondió al tratamiento. Aplicamos nuestro enfoque de medicina funcional de precisión a 25 pacientes con diferentes tipos de cáncer.
Nuestro ensayo demostró que podíamos ofrecer opciones de tratamiento para casi todos los pacientes en menos de dos semanas. Mi colega Arlet María Acanda de la Rocha fue fundamental para ayudar a devolver los datos de sensibilidad a los medicamentos a los pacientes lo más rápido posible. Pudimos proporcionar los resultados de las pruebas dentro de los 10 días posteriores a la recepción de una muestra, en comparación con los aproximadamente 30 días que normalmente tardan en procesarse los resultados de las pruebas genómicas estándar que se centran en identificar mutaciones específicas del cáncer.
Lo más importante es que nuestro estudio mostró que el 83% de los pacientes con cáncer que recibieron tratamientos guiados por nuestro enfoque obtuvieron beneficios clínicos, incluida una mejor respuesta y supervivencia.
Expandiéndose al mundo real
La medicina funcional de precisión abre nuevos caminos para comprender cómo los medicamentos contra el cáncer pueden adaptarse mejor a los pacientes. Aunque hoy en día los médicos pueden leer el ADN de cualquier paciente, interpretar los resultados para comprender cómo responderá un paciente al tratamiento contra el cáncer es mucho más desafiante. Combinar las pruebas de sensibilidad a los medicamentos con el análisis de ADN puede ayudar a personalizar los tratamientos contra el cáncer para cada paciente.
Yo, junto con un colega Noah E. Berlow, hemos comenzado a agregar inteligencia artificial a nuestro programa de medicina funcional de precisión. La IA nos permite analizar los datos de cada paciente para combinarlos mejor con tratamientos y combinaciones de medicamentos personalizados. La IA también nos permite comprender las complejas relaciones entre las mutaciones del ADN dentro de los tumores y cómo las afectarán los diferentes tratamientos.
mi equipo y yo tenemos empezó dos ensayos clínicos ampliar los resultados de nuestros estudios anteriores sobre cómo proporcionar recomendaciones de tratamiento a través de la medicina funcional de precisión. Estamos reclutando una cohorte más grande de adultos y niños con cánceres que han regresado o son resistentes al tratamiento.
Cuantos más datos tengamos, más fácil será comprender cómo tratar mejor el cáncer y, en última instancia, ayudar a más pacientes a acceder a tratamientos oncológicos personalizados.
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