Escribe Taylor Kubota, del sitio web oficial de Stanford, que la edición de genes CRISPR funciona como una especie de tijeras moleculares. Entonces, estas van cortando regiones programadas de ADN para influir sobre ciertas afecciones. Por lo tanto, los científicos tenían un buen rato expresando que estas “tijeras” debían convertirse en elementos más exactos para poder causar un efecto más específico en sus áreas de trabajo. Y así lograr ampliar el campo de enfermedades que se pueden tratar, y mejorar el efecto en las que ya trabaja.
“CRISPR puede ser tan simple como un cortador, o más avanzado como un regulador, un editor, una etiquetadora o un generador de imágenes. Muchas aplicaciones están emergiendo de este campo emocionante”. dijo Stanley Qi, profesor asistente de bioingeniería en Stanford.
Aplicación de la edición de genoma
La aplicación de los sistemas de genoma, explica el portal de Stanford, tienen una limitante en común: el tamaño. Clínicamente ya hay terapias génicas para enfermedades cerebrales, oculares y renales. Sin embargo, los desarrollos CRISPR, en ocasiones son muy grandes para introducir nuevas células en estos organismos vivos.
Entonces, así llega esta versión mini del sistema CRISPR llamado CasMINI. En los experimentos preliminares, los autores del estudio aseguraron que esta versión es capaz de eliminar, activar y editar el código genético al igual que sus contrapartes más grandes. Entonces, debido a su pequeño tamaño, su desenvolvimiento en los organismos es más efectivo; atacan con más precisión.
No obstante, ahora vienen otras colaboraciones para iniciar un proceso de pruebas de terapias genéticas. La idea es comenzar a aprobar en dónde puede funcionar y en cuáles órganos no. Se trata de una idea que apenas lleva años de de desarrollo. Mientras que, en la primera edición de genomas CRISPR hay siglos de estudios e investigaciones.
Para poder ir hacia el tamaño mini de la edición de genoma, los expertos de Stanford usaron una proteína CRISPR llamada Cas12f. A esta, por su tamaño, la consideran inútil en las situaciones clínicas de modificar células.
Las pruebas y experimentos
Entonces, notaron que el posible problema no son las proteínas que se imprimen, sino el ADN que lo recibe. De esta manera desarrollaron estructura calculada computacionalmente del sistema Cas12f que se basó en el ADN microbiano. Y, proteína por proteína fue involucrándose en célula por célula, hasta lograr influir de forma positiva en su objetivo.
“Al principio, este sistema no funcionó en absoluto durante un año. Pero después de iteraciones de bioingeniería, vimos que algunas proteínas diseñadas comenzaban a activarse, como por arte de magia. Nos hizo apreciar realmente el poder de la biología sintética y la bioingeniería”, dijo Xiaoshu Xu, otro de los expertos a cargo de esta investigación.
“Comenzamos viendo solo dos células que mostraban una señal verde, y ahora, después de la ingeniería, casi todas las células son verdes bajo el microscopio”, añadió XU. Ahora, viene el trabajo de aplicación clínica con expertos en los diferentes campos de la medicina en dónde se aplican este tipo de terapias.