Un adolescente con una forma agresiva de leucemia ahora no tiene cáncer células en su cuerpo, gracias a una terapia experimental en la que la niña de 13 años recibió nuevas células inmunitarias modificadas genéticamente.
La paciente, llamada Alyssa, parece estar en remisión, pero deberá ser monitoreada de cerca en los próximos meses para confirmar que realmente está libre de leucemia, según Gran hospital de la calle Ormond para niños (GOSH) en el Reino Unido, que proporcionó el tratamiento. Anteriormente, Alyssa se había sometido a quimioterapia y a un trasplante de médula ósea, pero su cáncer seguía reapareciendo. Si ella no hubiera entrado en un ensayo clínico para el tratamiento experimental, la única opción que le quedaba era el cuidado paliativo para aliviar sus síntomas, en lugar de curar su cáncer.
«Me siento muy honrada y se siente bien haber ayudado a otras personas también», dijo Alyssa en un video publicado por GOSH. Ella fue la primera paciente en recibir la nueva terapia. En total, sus médicos tienen como objetivo inscribir a un total de 10 pacientes entre las edades de 6 meses y 16 años en su ensayo en curso.
El equipo presentó los resultados preliminares de Alyssa el sábado (10 de diciembre) en el Reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología en Nueva Orleans, Luisiana.
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A Alyssa se le diagnosticó leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) en mayo de 2021, según GOSH. La LLA-T afecta a las células madre en la médula ósea que normalmente darían lugar a las células T, glóbulos blancos que protegen al cuerpo contra las infecciones. Sin embargo, en la LLA-T, las células T anormales e inmaduras se acumulan en el cuerpo y desplazan a las células T sanas, dejando a los pacientes propensos a las infecciones.
Los tratamientos para la LLA-T incluyen quimioterapia, que destruye las células cancerosas, y trasplantes de médula ósea, que reemplazan las células madre enfermas de los pacientes con células sanas de un donante. Desafortunadamente, como en el caso de Alyssa, estas estrategias no siempre mantienen la enfermedad bajo control.
«Aproximadamente el 20 % de los pacientes con LLA-T recaerán, y el pronóstico para la LLA-T recidivante es malo», según una revisión de 2016 en la revista. Programa de Educación sobre Hematología ASH.
Un tratamiento diferente, llamado terapia de células CAR-T, ha funcionado anteriormente para otras formas de ALL, pero no para la ALL. Esa terapia consiste en eliminar algunas de las células T del paciente, ajustar sus ADN en el laboratorio y luego reintroducirlos en el cuerpo. Las células T modificadas están destinadas a cazar y matar células cancerosas, pero en T-ALL, las células T se confunden entre sí con el enemigo. Los investigadores de GOSH y el Instituto de Salud Infantil Great Ormond Street de la University College London (UCL) han estado trabajando en una forma de prevenir este fuego amigo.
Para la nueva terapia, los científicos despojaron a las células T donadas de ciertos receptores que las harían parecer extrañas al receptor. sistema inmunitario. Las células también perdieron CD7, una proteína que se encuentra en todas las células T, y otra proteína llamada CD52, que es el objetivo de ciertos tratamientos contra el cáncer. Finalmente, las células T obtuvieron un nuevo receptor que les permitía apuntar a las células T portadoras de CD7, incluidas las cancerosas, según UCL.
Para aplicar todos estos cambios genéticos, el equipo utilizó una forma modificada de la famosa herramienta de edición de genes. CRISPR para intercambiar letras individuales en el código de ADN de las células T. Esta técnica se llama «edición base». Alyssa es la primera paciente en recibir una terapia de células CAR-T con base editada.
(Varias terapias celulares editadas de base para otras enfermedades, incluida una trastorno hereditario del procesamiento del colesterolestán actualmente en marcha, Nuevo científico informó.)
Dentro de un mes de tratamiento, Alyssa entró en remisión. Luego recibió un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su función inmunológica, ya que la terapia experimental había eliminado sus células T. Ahora, seis meses después del trasplante, su cáncer sigue siendo indetectable y se está recuperando en casa.
«Los médicos han dicho que los primeros seis meses son los más importantes y no queremos ser demasiado arrogantes, pero seguimos pensando: ‘Si pueden deshacerse de él, solo una vez, ella estará bien'», dijo la madre de Alyssa. , Kiona, le dijo a GOSH. «Y tal vez tengamos razón». Alyssa espera volver a la escuela y «eso podría ser una realidad pronto», dijo su madre.