(Reuters) – La firma de terapia génica Graphite Bio dijo el jueves que estaba pausando un ensayo de etapa temprana a media de su terapia para enfermedades de la sangre debido a un evento adverso grave en el primer paciente que recibió la dosis, lo que hizo que sus acciones cayeran casi un 48% después. comercio de horas.
Después de recibir la terapia de Graphite, nula-cel, el paciente mostró recuentos sanguíneos bajos prolongados y requirió una transfusión continua de sangre, lo que la compañía cree que probablemente esté relacionado con su tratamiento.
Graphite dijo que informó el incidente a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), y que el paciente no mostró evidencia de cáncer en la sangre. La compañía continúa con una evaluación detallada del incidente y también está considerando cambios en el proceso de fabricación de su terapia.
A la luz de la pausa, Graphite dijo que ya no planea buscar el permiso del regulador de salud de EE. UU. para probar su otra terapia experimental, GPH102, en humanos a mediados de 2024. La firma de terapia génica dijo que también buscaba identificar formas de extender su posición de efectivo al menos hasta 2026, desde la pista de efectivo informada anteriormente del cuarto trimestre de 2024.
Nula-cel, que tiene la etiqueta de «vía rápida» de la FDA, se estaba estudiando como un tratamiento potencial para la enfermedad de células falciformes, lo que conduce a una escasez de células sanguíneas sanas debido a la forma de hoz en lugar de la forma redonda de los glóbulos rojos.
La condición afecta a unas 100.000 personas en los Estados Unidos y puede causar complicaciones como infección, síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular.
(Reporte de Bhanvi Satija en Bengaluru; Editado por Shailesh Kuber)