La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el jueves el tratamiento del Alzheimer Leqembi, una decisión fundamental que se espera amplíe el acceso al costoso medicamento para los estadounidenses mayores.
Medicare ha prometido comenzar a cubrir Leqembi, con algunas condiciones, el mismo día que la FDA apruebe el tratamiento con anticuerpos. Leqembi es fabricado por la compañía farmacéutica japonesa Eisai y su socio en Cambridge, Massachusetts, .
Leqembi es el primer tratamiento con anticuerpos contra el Alzheimer que recibe la aprobación total de la FDA. También es el primer medicamento de este tipo que se espera que reciba una amplia cobertura a través de Medicare.
La cobertura de Medicare es un paso crucial para ayudar a los estadounidenses mayores con enfermedad de Alzheimer temprana a pagar el tratamiento. Con un ingreso medio de alrededor de $30,000, la mayoría de las personas con Medicare no pueden pagar el precio anual de $26,500 de Leqembi establecido por Eisai sin cobertura de seguro.
Leqembi no es una cura. El tratamiento desaceleró el deterioro cognitivo de la enfermedad de Alzheimer temprana en un 27 % durante 18 meses durante el ensayo clínico de Eisai. El anticuerpo, administrado dos veces al mes a través de una infusión intravenosa, se dirige a una proteína llamada amiloide que está asociada con la enfermedad de Alzheimer.
Joanna Pike, presidenta de la Asociación de Alzheimer, el grupo de cabildeo que defiende a las personas que viven con la enfermedad, dijo que aunque Leqembi no es una cura, ayudará a los pacientes en las primeras etapas de la enfermedad a mantener su independencia y llevar a cabo sus vidas diarias. y pasar más tiempo con sus familias.
«Esto les da a las personas más meses para reconocer a su cónyuge, hijos y nietos», dijo Pike en un comunicado el jueves. «Esto también significa más tiempo para que una persona conduzca de manera segura, precisa y rápida, se ocupe de las finanzas familiares y participe plenamente en sus pasatiempos e intereses».
Pero el tratamiento conlleva serios riesgos de inflamación y sangrado cerebral. Murieron tres pacientes que participaron en el estudio de Eisai. Los científicos de la FDA han dicho que no está claro si Leqembi desempeñó un papel en estas muertes.
La enfermedad de Alzheimer es la causa más común de demencia entre los adultos mayores y la sexta causa principal de muerte en los EE. UU., según la FDA.
El Dr. David Knopman, neurólogo que se especializa en la enfermedad de Alzheimer en la Clínica Mayo en Minnesota, dijo que Leqembi demostró claramente un beneficio para los pacientes en el ensayo de Eisai, aunque advirtió que la eficacia del tratamiento era modesta.
Knopman dijo que los pacientes correctamente diagnosticados e informados deberían poder decidir por sí mismos si quieren tomar Leqembi después de sopesar los beneficios y riesgos del tratamiento, así como los posibles desafíos logísticos de encontrar un lugar para recibir las infusiones dos veces al mes.
Cobertura de Medicare
Medicare planea imponer condiciones sobre cómo cubrirá a Leqembi. Los pacientes inscritos en Medicare a quienes se les diagnostica la enfermedad de Alzheimer temprana tendrán que encontrar un proveedor de atención médica que participe en un sistema de registro que recopila datos del mundo real sobre los beneficios y riesgos del medicamento.
El sistema es controvertido. La Asociación de Alzheimer y algunos miembros del Congreso están preocupados de que este requisito cree barreras para el tratamiento.
Existe la preocupación de que la cantidad de proveedores de atención médica que participen en dichos registros sea limitada y que las personas en pueblos rurales y otras comunidades desatendidas tengan que viajar largas horas para encontrar dicho proveedor.
Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid prometieron establecer un portal nacional que facilitará a los proveedores de atención médica el envío de los datos requeridos sobre los pacientes que reciben Leqembi. La agencia ha dicho que el portal de uso gratuito estará disponible cuando la FDA apruebe el tratamiento.
La representante Anna Eshoo de California, la demócrata de mayor rango en el Subcomité de Salud de la Cámara de Representantes, y la representante Nanette Barragan, demócrata por California, expresaron su preocupación en una carta a CMS el mes pasado de que los pacientes podrían tener dificultades para encontrar un médico que participe en el sistema.
El Alzheimer generalmente se diagnostica con la ayuda de una tomografía por emisión de positrones para detectar la proteína amiloide asociada con la enfermedad o, en algunos casos, con una punción lumbar. Medicare actualmente solo cubre una tomografía por emisión de positrones de por vida para la demencia. No está claro si el programa planea cambiar esa política.
También existe la preocupación de que podría haber muy pocos médicos especialistas y lugares para administrar las infusiones si Leqembi se adopta ampliamente como tratamiento y la demanda del anticuerpo por parte de los pacientes es alta.
Algunos estudios han estimado que Los tiempos de espera para los tratamientos con anticuerpos como Leqembi podrían oscilar entre meses e incluso años durante la próxima década, según la demanda.
Tomas Philipson, quien asesoró al comisionado de la FDA y al administrador de CMS durante la segunda administración Bush, dijo que el registro es un obstáculo innecesario y que Medicare debería eliminarlo, pero no cree que el requisito cree una barrera insuperable para que los pacientes accedan a Leqembi.
Si la demanda de Leqembi es alta, los médicos tendrán un incentivo para participar en el registro y las compañías farmacéuticas querrán ayudar, dijo Philipson, experto en economía de la atención médica de la Universidad de Chicago.
No está claro qué tan alta será la demanda de Leqembi, dijo. Las familias preocupadas por los efectos secundarios graves pueden optar por no tomar el tratamiento, mientras que otras decidirán que los beneficios superan los riesgos, dijo.
Alto costo
El precio de Leqembi y el perfil de riesgo-beneficio del tratamiento también son controvertidos.
Los pacientes aún podrían enfrentar hasta $6,600 en gastos anuales gastos de bolsillo para Leqembi incluso con cobertura de Medicare, según un estudio publicado en la revista JAMA Internal Medicine. El tratamiento podría costarle a Medicare hasta $5 mil millones al año dependiendo de cuántas personas reciban las infusiones, estimó el estudio.
El senador Bernie Sanders, I-Vt., presidente del Comité de Salud del Senado, calificó el precio de Leqembi como «desmesurado» y en una carta el mes pasado pidió al secretario de Salud y Servicios Humanos, Xavier Becerra, que tome medidas para reducir el costo.
Sanders dijo que los costos de bolsillo del paciente para Leqembi ascenderían a una sexta parte del ingreso anual total de muchas personas mayores y señaló que el alto costo del tratamiento podría aumentar las primas para todos los que tienen Medicare.
Eisai dice que su precio de lista anual de $26,500 para Leqembi es más bajo que la estimación de la compañía de $37,600 por el valor total del tratamiento para cada paciente. El Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización sin fines de lucro que analiza los costos de atención médica, estimó en abril que debería tener un precio de $8,900 a $21,500 por año.
Philipson dijo que retrasar la cobertura de Medicare de Leqembi daría como resultado un mayor gasto en atención médica, ya que las personas con enfermedad de Alzheimer leve, que se puede controlar en el hogar, progresan a una enfermedad más grave que requiere atención costosa en un hogar de ancianos.
Philipson y sus colegas de la Universidad de Chicago estimaron que retrasar un año la cobertura de Medicare de los tratamientos con anticuerpos contra el Alzheimer resultaría en un aumento del gasto de $6.800 millones. Para 2040, el gasto en atención médica aumentaría en $248 mil millones.
Beneficio clínico
La aprobación total de la FDA del jueves se produce después de que un panel de seis asesores externos votara unánimemente en junio a favor del beneficio clínico del fármaco para los pacientes. El panel fue inusualmente pequeño porque algunos miembros se recusaron debido a conflictos de intereses.
La Academia Estadounidense de Neurología declaró en una carta de febrero a CMS que existe un consenso entre sus expertos de que el ensayo clínico de Leqembi de Eisai estuvo bien diseñado y los resultados fueron «clínica y estadísticamente significativos».
Algunos grupos sin fines de lucro como ciudadano publico, una organización de defensa del consumidor, se opuso firmemente a la aprobación de Leqembi por parte de la FDA. Un representante de Public Citizen le dijo al panel asesor que la evidencia del beneficio del medicamento no supera los riesgos significativos de inflamación y sangrado cerebral.
Y representantes del Centro Nacional para la Investigación de la Salud y Médicos de América, también organizaciones sin fines de lucro, dijeron al panel que el ensayo clínico de Eisai no incluyó suficientes pacientes negros, que tienen un mayor riesgo de enfermedad de Alzheimer.
Leqembi técnicamente ha sido aprobado para el mercado estadounidense desde enero, cuando la FDA autorizó el tratamiento bajo una vía acelerada. La FDA utiliza aprobaciones aceleradas para ahorrar tiempo y hacer que los medicamentos lleguen a los pacientes que padecen enfermedades graves con mayor rapidez.
Pero Medicare se negó a cubrir el Leqembi en ese momento y pidió más pruebas de que el costoso tratamiento tenía un beneficio clínico real para los pacientes que superaba los riesgos.
La cautelosa política de cobertura del programa se deriva de la controvertida aprobación de la FDA en 2021 de otro tratamiento con anticuerpos contra el Alzheimer llamado Aduhelm, también fabricado por Eisai y Biogen.
El comité asesor de la FDA se negó a respaldar a Aduhelm porque los datos no respaldaban un beneficio clínico para los pacientes. Tres asesores renunciaron luego de la decisión de la agencia de aprobar el tratamiento de todos modos.
Knopman es uno de los asesores que renunció por la decisión de la FDA sobre Aduhelm. Dijo que los datos de Leqembi son diferentes. Eisai realizó un ensayo limpio que mostró que el anticuerpo tenía un beneficio clínico modesto para los pacientes, dijo Knopman.
Posteriormente, una investigación del Congreso descubrió que la aprobación de Aduhelm por parte de la FDA estaba «llena de irregularidades».
Sanders, en su carta a Becerra, dijo que la FDA «tiene la responsabilidad especial de restaurar la confianza del público después de su relación inapropiada con Biogen durante la revisión de la agencia de un medicamento anterior para el Alzheimer, Aduhelm».