in

Medicamento aprobado para ayudar a pacientes jóvenes a combatir un cáncer raro

Medicamento aprobado para ayudar a pacientes jóvenes a combatir un cáncer raro | Noticias de Buenaventura, Colombia y el Mundo

Los niños y adultos con un tipo raro de cáncer de tejido blando ahora tendrán una nueva opción de tratamiento que podría tener un gran impacto.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos ha aprobado el medicamento de inmunoterapia atezolizumab (Tecentriq) para usar en pacientes con sarcoma alveolar de partes blandas avanzado (ASPS) que se ha propagado a otras partes del cuerpo o que no se puede extirpar mediante cirugía.

«Esta aprobación tendrá un gran impacto en términos de una enfermedad rara que ha sido particularmente difícil de tratar», dijo Dra. Alicia Chende la Clínica de Terapéutica del Desarrollo de la División de Tratamiento y Diagnóstico del Cáncer (DCTD) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de EE. UU.

Este cáncer comienza en el tejido blando que conecta y rodea los órganos y otros tejidos. Se propaga lentamente, pero suele ser mortal una vez que se propaga. La quimioterapia no funciona en su contra y los nuevos tratamientos dirigidos, incluidos los medicamentos llamados inhibidores de la tirosina quinasa, no tienen una eficacia duradera.

Alrededor de 80 personas en los Estados Unidos reciben un diagnóstico de ASPS cada año. Alrededor del 50% de los pacientes con enfermedad metastásica siguen vivos después de cinco años. El cáncer afecta principalmente a adolescentes y adultos jóvenes.

La aprobación se concedió tras los resultados de una fase 2 no aleatoria juicio dirigido por el NCI, parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE. UU. El medicamento está aprobado para personas de 2 años en adelante.

Alrededor del 40% de los pacientes del ensayo fueron tratados en el Centro Clínico NIH en Maryland, dijo Dr. James Doroshowdirector de la DCTD.

«Nuestra capacidad de traer pacientes de todo el mundo fue un factor clave en la capacidad de realizar el estudio», dijo Doroshow en un NCI comunicado de prensa.

Este fue el primer estudio realizado en la Red de Ensayos Clínicos de Terapéutica Experimental financiada por el NCI que resultó en la aprobación de un fármaco.

«Este es un hito importante para los investigadores de la Red de Ensayos Clínicos de Terapéutica Experimental, así como para la comunidad de pacientes de ASPS y para la investigación de cánceres raros», dijo el líder del estudio. Dr. Elad Sharon.

Esta aprobación también marca la primera vez que el medicamento ha sido aprobado para niños. La Rama de Oncología Pediátrica del Centro de Investigación del Cáncer del NCI ayudó a inscribir a los niños en el ensayo, dijo Chen.

«Este estudio es un ejemplo importante de colaboración entre la oncología pediátrica y médica, que permite a los niños con cánceres muy raros acceder a nuevas terapias efectivas», dijo Dr. John Glod, de la Rama de Oncología Pediátrica. «Todo el equipo del estudio agradece a los pacientes que participaron en el estudio e hicieron posible este trabajo».

Atezolizumab actúa ayudando al sistema inmunitario a responder con más fuerza al cáncer. Un inhibidor del punto de control inmunitario anti-PD-L1, el medicamento está aprobado para pacientes con varios tipos de cáncer, incluido el cáncer de hígado, el melanoma y el cáncer de pulmón.

La FDA otorgó la designación de terapia innovadora para el medicamento en 2020, para tratar pacientes con ASPS metastásico.

Esto significaba que el fármaco había cumplido con los criterios de la FDA para el desarrollo y la revisión acelerados. El año pasado, la agencia otorgó la designación de fármaco huérfano a atezolizumab para el sarcoma de tejidos blandos en general, un estatus que proporciona incentivos para que las empresas desarrollen un fármaco para enfermedades raras.

El ensayo de fase 2 del NCI inscribió a 49 pacientes étnicamente diversos de 2 años o más con ASPS que se había propagado. Los pacientes recibieron una infusión de atezolizumab cada 21 días.

Alrededor de un tercio de los pacientes respondieron al tratamiento con algún grado de reducción del tumor. La mayoría de los otros pacientes experimentaron enfermedad estable.

Según el estudio, a los pacientes que tenían dos años de tratamiento se les dio la oportunidad de tomar un descanso del tratamiento de hasta dos años con un seguimiento estrecho. Ninguno de esos pacientes en el descanso tuvo progresión de la enfermedad.

Alrededor del 41% de los pacientes que recibieron el medicamento tuvieron efectos secundarios graves que incluyeron anemia, diarrea, sarpullido, mareos, hiperglucemia y dolor en las extremidades, pero ningún paciente abandonó el estudio debido a los efectos secundarios.

«Esta aprobación representa una victoria para las enfermedades raras, que están poco estudiadas en los ensayos clínicos», dijo Chen. «Para que esta aprobación se lleve a cabo en una enfermedad rara y pueda tener un impacto en la vida de estos jóvenes, es muy significativo».

Los equipos de investigación ahora están realizando ensayos adicionales con atezolizumab en pacientes con ASPS. Esto incluye administrar el medicamento en combinación con otras terapias.

Genentech, miembro del Grupo Roche y fabricante de atezolizumab, proporcionó el fármaco al NCI a través de un acuerdo cooperativo de investigación y desarrollo.

Más información:
El Instituto del Cáncer Dana-Farber de Boston tiene más información sobre sarcoma alveolar de partes blandas en ninos.

Derechos de autor © 2022 SaludDía. Reservados todos los derechos.

Citación: Medicamento aprobado para ayudar a los pacientes jóvenes a combatir un cáncer raro (2 de enero de 2023) recuperado el 2 de enero de 2023 de https://medicalxpress.com/news/2023-01-drug-young-patients-rare-cancer.html

Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.



Fuente de la Noticia

Report

Te gusto la publicación?

32 Points
Upvote
Mac Allister, ganador de la Copa del Mundo, feliz en Brighton | Noticias de Buenaventura, Colombia y el Mundo

Mac Allister, ganador de la Copa del Mundo, feliz en Brighton

El director de Die Hard 2 de Bruce Willis recuerda el 'gran desacuerdo' que tuvo con la estrella y cómo se resolvió | Noticias de Buenaventura, Colombia y el Mundo

El director de Die Hard 2 de Bruce Willis recuerda el ‘gran desacuerdo’ que tuvo con la estrella y cómo se resolvió