Médicos: Tratamiento celular de larga duración cura a pacientes con leucemia

En 2010, los médicos trataron la leucemia de Doug Olson con una terapia genética experimental que transformó algunas de sus células sanguíneas en asesinos del cáncer. Más de una década después, no hay signos de cáncer en su cuerpo.

El tratamiento curó a Olson y a un segundo paciente, según los médicos de la Universidad de Pensilvania, quienes dijeron que era la primera vez que se estudiaba la terapia durante tanto tiempo.

«Estoy muy bien en este momento. Todavía estoy muy activo. Estuve corriendo medios maratones hasta 2018», dijo Olson, de 75 años, que vive en Pleasanton, California. «Esto es una cura. Y no usan la palabra a la ligera».

Sus médicos describen los dos casos en un estudio publicado el miércoles en la revista Naturaleza. Dicen que los dos ejemplos muestran que el tratamiento, llamado terapia de células CAR-T, puede atacar el cáncer de inmediato, luego permanecer dentro del cuerpo durante años y evolucionar allí para mantener a raya la enfermedad. Miles de personas en todo el mundo utilizan ahora estos llamados «fármacos vivos» para tratar ciertos tipos de cáncer de la sangre.

Con base en los resultados, «ahora podemos concluir que las células CAR-T en realidad pueden curar a los pacientes de leucemia», dijo el Dr. Carl June, uno de los autores del estudio.

El tratamiento de una sola vez implica recolectar las propias células T del paciente, glóbulos blancos clave para el sistema inmunitario, y cambiarlos genéticamente en el laboratorio para que encuentren y ataquen las células cancerosas. Las células modificadas se devuelven al paciente por vía intravenosa.

Cuando Olson recibió el tratamiento, había estado luchando contra el cáncer durante años. Cuando los médicos le diagnosticaron leucemia linfocítica crónica en 1996, dijo: «Pensé que me quedaban meses de vida».

Eventualmente se sometió a quimioterapia y, en un momento, su médico, el Dr. David Porter, sugirió que podría necesitar un trasplante de médula ósea. Porter también planteó la idea de unirse a un estudio de terapia CAR-T. Olson, director ejecutivo de una empresa de productos de laboratorio de New Hampshire, dijo que estaba entusiasmado con la ciencia y ansioso por evitar el trasplante.

Un par de semanas después de recibir el tratamiento, se sintió enfermo durante aproximadamente una semana y estuvo hospitalizado durante tres días.

«Fue a la semana siguiente cuando me sentó y me dijo: ‘No podemos encontrar una sola célula cancerosa en tu cuerpo», recordó Olson.

El otro paciente, el oficial penitenciario jubilado Bill Ludwig, tuvo resultados similares.

Con el tiempo, dijeron los investigadores, las células modificadas evolucionaron y muchas se convirtieron en células «auxiliares» que trabajan con las células que matan el cáncer. Las células auxiliares eventualmente se volvieron dominantes en ambos pacientes.

El autor del estudio, J. Joseph Melenhorst, dijo que pudieron aislar y analizar las células usando nuevas tecnologías, lo que les dio «muy buenos conocimientos» sobre cómo persistían en los cuerpos de los pacientes.

El Dr. Armin Ghobadi de la Universidad de Washington en St. Louis, experto en inmunoterapia genética y celular para el cáncer, calificó los hallazgos de «increíbles». Aunque la palabra «cura» rara vez se usa en el cáncer, dijo que parece que estos pacientes «muy probablemente» se curaron.

Estaba intrigado por la persistencia de las células CAR-T y la forma en que evoluciona la droga viva.

«Es realmente hermoso de ver», dijo Ghobadi, que no participó en el estudio.

En este punto, dijo June, decenas de miles de pacientes están siendo tratados con terapias de células CAR-T, que han sido aprobadas para ciertos tipos de cáncer de la sangre por las autoridades sanitarias de todo el mundo, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. La agencia aprobó por primera vez un tratamiento de terapia CAR-T en 2017 desarrollado por Penn y el fabricante de medicamentos Novartis para la leucemia infantil.

El Naturaleza El estudio fue pagado en parte por el Instituto Novartis para la Investigación Biomédica y en parte por las subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud.

Los científicos esperan ver un uso más amplio de las terapias CAR-T en el futuro para otros tipos de cáncer. El año pasado, se aprobó una terapia con células CAR-T para el mieloma múltiple, la neoplasia maligna más común de la médula ósea en adultos. Según la Sociedad de Leucemia y Linfoma, se esperaba que la leucemia, el linfoma y el mieloma representaran poco menos del 10 % de los 1,9 millones de nuevos casos de cáncer en los EE. UU. el año pasado.

«Pero el gran desafío científico, y es muy grande, es cómo hacer que esto funcione en cánceres sólidos», como los de pulmón, colon y otros lugares, dijo June.

Incluso en los cánceres de la sangre, existen desafíos. Las terapias son costosas, llegando a los cientos de miles de dólares solo por los medicamentos. Y existe el riesgo de efectos secundarios significativos, incluida una reacción inmunitaria exagerada llamada «síndrome de liberación de citoquinas» y problemas relacionados con el sistema nervioso, como la inflamación del cerebro.

A ambos pacientes de Penn les fue extremadamente bien después del tratamiento. Ludwig viajó por el país con su esposa en una casa rodante y celebró hitos familiares antes de morir a principios del año pasado por complicaciones de COVID-19.

Olson dijo que está extremadamente agradecido por la década de vida desde que los médicos usaron ciencia de vanguardia para salvarlo.

«Lo que ha cambiado es la dimensión de la esperanza. El ritmo del descubrimiento te quita el aliento», dijo. «Es un mundo completamente nuevo».

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