Apenas unos días antes de cumplir cuatro años, a Santiago le diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B), el cáncer más común en niños. Comenzó la quimioterapia al día siguiente y el pronóstico era prometedor: las tasas de supervivencia libre de enfermedad para la LLA-B se encuentran entre las más altas para los cánceres pediátricos, entre el 80 y el 85 %. Sin embargo, se han logrado avances limitados en los últimos 15 años y la LLA-B recurrente sigue siendo una de las principales causas de muerte por cáncer entre los niños.
Buscando explorar todas las opciones, los padres de Santiago lo inscribieron en un ensayo clínico del Children's Oncology Group dirigido por científicos del Hospital for Sick Children (SickKids) y el Seattle Children's Hospital. El ensayo, que incluyó más de doscientos sitios en cuatro países, combinó la quimioterapia estándar con dos ciclos de blinatumomab, una inmunoterapia que ya se usa para niños con LLA-B recidivante.
Los primeros resultados del estudio fueron tan prometedores que el ensayo se cerró anticipadamente y los hallazgos se publicaron en la revista Revista de medicina de Nueva Inglaterra mostrando una sorprendente reducción del 61% en el riesgo de recaída o muerte de LLA-B para aquellos que recibieron tanto quimioterapia como blinatumomab.
«Estos datos innovadores que muestran una mejora significativa en la supervivencia libre de enfermedad traerán un enorme beneficio clínico a casi todos los niños con LLA B recién diagnosticada», dice el codirector del estudio, el Dr. Sumit Gupta, oncólogo y científico asociado en el Niño. Programa de Ciencias de Evaluación de la Salud en SickKids. «Esto está cambiando el estándar de atención para los niños con LLA-B en todo el mundo».
Reducir las recaídas y los efectos secundarios
Antes de unirse al ensayo, Santiago recibió una terapia combinada de esteroides y quimioterapia, ya personalizada en base a un análisis genético de sus células leucémicas que mostró qué medicamentos serían más efectivos para él.
«Sabíamos que el tratamiento era necesario, pero ver el aumento de peso y la pérdida de independencia de los esteroides fue desgarrador», dice Beatriz, la madre de Santiago. «La primera ronda de blinatumomab tuvo sus propios efectos secundarios, pero no fue nada comparado con su tratamiento anterior y le dio mucha más libertad para ser un niño normal».
A diferencia de la quimioterapia, las inmunoterapias como el blinatumomab utilizan el propio sistema inmunológico del cuerpo para combatir el cáncer enseñándole al sistema inmunológico a atacar las células cancerosas. Para niños como Santiago con un riesgo promedio de recaída, el estudio mostró que después de tres años, la tasa de supervivencia libre de enfermedad aumentó al 97,5%, en comparación con el 90% con quimioterapia sola. Para los niños con mayor riesgo de recaída, recibir blinatumomab además de quimioterapia aumentó la tasa de supervivencia libre de enfermedad del 85 % a más del 94 %.
«Estos hallazgos subrayan el progreso logrado con blinatumomab en la prevención de recaídas y respaldan su papel como una adición fundamental a las estrategias terapéuticas actuales», dice la codirectora del estudio, la Dra. Rachel Rau, hematóloga-oncóloga pediátrica del Seattle Children's Hospital y profesora asociada de pediatría en la Universidad de Washington.
Una nueva era en el tratamiento del cáncer infantil
Los hallazgos publicados hoy incluyeron a 1.440 niños de Canadá, Estados Unidos, Australia y Nueva Zelanda, y los resultados marcan un hito importante en la lucha contra el cáncer infantil. Como miembro del Grupo de Oncología Infantil, SickKids trabaja con más de 11.000 expertos en todo el mundo para avanzar en más de 100 ensayos clínicos y traslacionales activos en un momento dado. De estos ensayos activos, los de niños con LLA-B se están pausando para introducir también blinatumomab en sus diseños de estudio.
«Este nuevo tratamiento combinado se convertirá en el nuevo estándar de atención para estos pacientes, potencialmente salvando muchas vidas y reduciendo el miedo y los impactos en la salud asociados con la recaída», dice Sumit, quien también es profesor asociado en la Universidad de Toronto.
«Ahora estamos diseñando la próxima generación de estudios para ver si podemos eliminar de forma segura parte de la quimioterapia que actualmente constituye el tratamiento estándar, manteniendo al mismo tiempo estas tasas de éxito excepcionales. Es un momento increíblemente emocionante para estar en este campo a medida que comenzamos a intentarlo. para disminuir los efectos secundarios a corto y largo plazo asociados con el tratamiento».
Nueve meses después de su primer diagnóstico, Santiago está emocionado de poder finalmente comenzar la escuela en el nuevo año, cambiando su mochila de tiburón por una mochila que eligió antes de su diagnóstico. Continuará tomando un régimen de quimioterapia de baja intensidad destinado a ayudar a prevenir el regreso de la leucemia, pero su familia está entusiasmada de comenzar este nuevo capítulo juntos.
«Este es el viaje de Santiago. Mi trabajo es tomar su mano y ayudar a asegurar que reciba la mejor atención posible», dice Beatriz.
Más información:
Revista de medicina de Nueva Inglaterra (2024). DOI: 10.1056/NEJMoa2411680
Citación: Un ensayo clínico global muestra mejores tasas de supervivencia para la leucemia infantil común (2024, 7 de diciembre) recuperado el 8 de diciembre de 2024 de https://medicalxpress.com/news/2024-12-global-clinical-trial-survival-common.html
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