Esta foto de 2018 proporcionada por Amylyx muestra a los cofundadores de la compañía, Joshua Cohen, a la izquierda, y Justin Klee en Cambridge, Massachusetts. enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, incluso cuando están listos para darle a su creador, Amylyx, una rara segunda oportunidad para presentar su caso públicamente. Crédito: Amylyx vía AP
Los reguladores federales de salud siguen sin estar convencidos de los beneficios de un fármaco experimental observado de cerca para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, incluso cuando se preparan para dar a su fabricante de medicamentos una rara segunda oportunidad para presentar un caso público a favor del tratamiento.
El fármaco experimental de Amylyx Pharmaceuticals se ha convertido en una causa de unión para los pacientes con la enfermedad neurodegenerativa mortal, sus familias y los miembros del Congreso que presionan a la FDA para que apruebe el fármaco.
Pero los reguladores dijeron el viernes que los nuevos análisis del fabricante de medicamentos no son «lo suficientemente independientes o persuasivos» para establecer su efectividad. La agencia publicó su revisión antes de una reunión del miércoles de sus asesores, quienes votarán si recomiendan la aprobación.
En marzo, el mismo panel de expertos neurológicos votó 6-4 que los datos de la compañía no mostraron un beneficio convincente para la ELA o esclerosis lateral amiotrófica. Es extremadamente raro que la FDA convoque una segunda reunión de revisión después de que sus asesores ya hayan votado.
La FDA le pedirá al panel que revise varios análisis estadísticos nuevos, que según la compañía fortalecen el argumento de que su medicamento prolonga la vida y retrasa la hospitalización y otras complicaciones graves. La FDA dice que los expertos pueden tener en cuenta «la necesidad insatisfecha en la ELA», la gravedad de la enfermedad y otros factores específicos de las enfermedades terminales.
ALS destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y, eventualmente, respirar. No hay cura y la mayoría de las personas mueren dentro de los tres a cinco años.
La revisión de la FDA refleja algunas de las preguntas más importantes que enfrenta la agencia, que incluyen: ¿Qué tan estricto debe ser en la aplicación de los estándares de aprobación de medicamentos contra enfermedades raras y fatales? ¿Y cuánto peso, si es que hay alguno, se debe dar a los llamamientos externos de pacientes, defensores y sus aliados políticos?
Por lo general, la aprobación de la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con un efecto «muy persuasivo» sobre la supervivencia.
Los datos de Amylyx provienen de un pequeño ensayo en etapa intermedia que mostró algún beneficio en la desaceleración de la enfermedad, pero que se vio afectado por la falta de datos, errores de implementación y otros problemas, según los revisores de la FDA.
Amylyx dice que los datos de seguimiento recopilados después de que concluyó el estudio muestran que la vida útil del medicamento es prolongada. Cuando la compañía siguió a los pacientes que continuaron tomando el medicamento, sobrevivieron unos 10 meses más que los pacientes que nunca tomaron el medicamento, según un nuevo análisis de la compañía.
Pero la FDA dijo el viernes que el nuevo enfoque «sufre de los mismos desafíos de interpretación» que el estudio inicial de Amylyx y que el nuevo análisis «no son datos independientes».
La FDA no explica públicamente su justificación para celebrar reuniones. Pero algunos analistas externos creen que la agencia espera que más aportes fortalezcan su posición cuando tome su decisión final, que se espera para fin de mes.
El medicamento de Amylyx es una combinación de dos ingredientes de medicamentos más antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado con la medicina tradicional china. La compañía de Cambridge, Massachusetts, ha patentado la combinación y dice que los químicos trabajan juntos para proteger a las células de una muerte prematura. Sus cofundadores dieron con la combinación por primera vez cuando eran estudiantes de la Universidad de Brown.
Algunos pacientes con ELA ya toman ambas píldoras. La aprobación de la FDA probablemente obligaría a las aseguradoras a cubrir el tratamiento.
La FDA escuchará nuevamente a pacientes y grupos de defensa, como I AM ALS, que ha presionado a la FDA y al Congreso durante más de dos años para que el medicamento esté disponible. El fundador del grupo, Brian Wallach, dijo que los pacientes, médicos e investigadores de ELA creen que los datos de la compañía merecen aprobación.
«Los pacientes hacen su tarea, sabemos que esto no nos va a curar», dijo Wallach, a quien se le diagnosticó ELA en 2017 y habló a través de un intérprete. «Pero también sabemos que podría mantenernos aquí hasta que llegue el próximo medicamento y ese podría ser una cura».
Wallach actualmente toma la parte del tratamiento de Amylyx que está disponible como suplemento dietético.
A pesar de la revisión negativa, hay varios desarrollos externos que podrían inclinar a la FDA hacia la aprobación.
En junio, los reguladores canadienses aprobaron el medicamento para pacientes con ELA, el primer país en hacerlo. Esa decisión pone a los reguladores de la FDA en una «posición precaria», dice la bioética Holly Fernandez-Lynch.
«Por lo general, les gusta estar por delante cuando toman decisiones de aprobación», dijo Fernandez-Lynch, quien enseña en la Universidad de Pensilvania. «Les gusta argumentar que no son una barrera para que los pacientes accedan a cosas que podrían ayudarlos».
Las acciones de Amylyx cayeron más del 20% en las operaciones del viernes por la tarde después de que la FDA publicara su revisión.
La FDA se muestra escéptica sobre los beneficios del fármaco experimental para la ELA
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Citación: La FDA sigue escéptica sobre el medicamento para la ELA antes de la reunión de alto riesgo (2 de septiembre de 2022) consultado el 3 de septiembre de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-09-fda-skeptical-als-drug-high-stakes. html
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