Un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple se muestra prometedor en un ensayo

Una terapia de anticuerpos experimental para la esclerosis múltiple puede reducir los brotes de síntomas a la mitad, en comparación con un tratamiento estándar, según ha descubierto un nuevo ensayo clínico.

La droga, llamada ublituximabsupera a un medicamento oral estándar para EM en la reducción de las recaídas de los pacientes: períodos de síntomas nuevos o que empeoran. También demostró ser mejor para prevenir áreas de daño inflamatorio en el cerebro.

Ublituximab aún no está aprobado para el tratamiento de la EM; la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. está revisando los datos del ensayo y se espera que tome una decisión a finales de año, según el fabricante de medicamentos TG Therapeutics.

Si se aprueba, ublituximab sería el último de un grupo más nuevo de terapias para la EM llamados anticuerpos monoclonales anti-CD20: anticuerpos creados en laboratorio que se dirigen a células específicas del sistema inmunitario que impulsan el proceso de la EM.

Los nuevos hallazgos ofrecen más pruebas de que el enfoque beneficia a los pacientes, según un experto que no participó en el ensayo.

«¿Es esto revolucionario? No. Pero es una confirmación adicional de un beneficio clínico al dirigirse a esta población de células en la sangre», dijo la Dra. Lauren Krupp, directora del Centro de Atención Integral de Esclerosis Múltiple Langone de la NYU en la ciudad de Nueva York.

La EM es un trastorno neurológico que generalmente surge entre los 20 y los 40 años. Es causado por un ataque equivocado del sistema inmunitario contra el propio cuerpo. mielina—la vaina protectora alrededor de las fibras nerviosas en la columna vertebral y el cerebro. Dependiendo de dónde ocurra el daño, los síntomas incluyen problemas de visión, debilidad muscular, entumecimiento y dificultad con el equilibrio y la coordinación.

La mayoría de las personas con EM tienen la recurrente-remitente forma, donde los síntomas se intensifican durante un período, luego se alivian. Con el tiempo, la enfermedad se vuelve más progresiva.

Las células del sistema inmunitario llamadas células B parecen desempeñar un papel especialmente importante en el desarrollo de la EM. Así que los últimos años han visto el desarrollo de anticuerpos monoclonales que agotan la sangre de las células B. Uno, llamado ocrelizumab (Ocrevus)fue aprobado en los Estados Unidos en 2017. Un segundo—ofatumumab (Kesimpta)—seguido en 2020.

Ambos anticuerpos agotan las células B al atacar una proteína en las células llamada CD20. Ublituximab tiene el mismo objetivo, pero está diseñado para ser más potente a la hora de matar las células B, dijo el Dr. Lawrence Steinman, investigador principal del nuevo ensayo.

El ensayo no comparó ublituximab con ninguno de los anticuerpos anti-CD20 existentes, enfatizó Steinman, profesor de neurología en la Universidad de Stanford. Así que no se sabe si es más o menos efectivo.

Pero una ventaja potencial del nuevo anticuerpo, dijo Steinman, es que se puede administrar rápidamente.

Tanto Ocrevus como ublituximab requieren que los pacientes acudan a un centro médico para recibir infusiones cada seis meses. Pero una infusión de Ocrevus tarda unas tres horas, mientras que el ublituximab se puede administrar en una hora.

Mientras tanto, Kesimpta evita las infusiones por completo. Se toma en casa una vez al mes, mediante un autoinyector.

«Hay diferentes soluciones para diferentes personas», dijo Steinman. «Creo que siempre es bueno tener opciones».

Los hallazgos, publicados el 25 de agosto en la Revista de medicina de Nueva Inglaterra, se basan en más de 1000 pacientes con EM, en su mayoría de la forma remitente-recurrente. Un pequeño porcentaje tenía EM progresiva secundaria, una segunda fase de la enfermedad que sigue a los años de recaídas y remisiones.

Alrededor de la mitad fueron asignados aleatoriamente a infusiones de ublituximab, mientras que la otra mitad tomó el medicamento oral. Aubagio (teriflunomida).

Durante 96 semanas, los pacientes de ublituximab tenían la mitad de probabilidades de tener una recaída, con una tasa anual promedio de poco menos de 0,1, frente a casi 0,2 entre los pacientes de Aubagio. Y en las resonancias magnéticas, mostraron menos áreas de inflamación en el cerebro.

Las células B son responsables de producir anticuerpos que combaten las infecciones. Entonces, una de las principales preocupaciones de seguridad con el agotamiento de las células B es que puede dejar a las personas más vulnerables a las infecciones. Ese fue el caso en este ensayo: el 5 % de los pacientes que recibieron ublituximab desarrollaron una infección grave, incluida neumonía, frente al 3 % de los pacientes con Aubagio.

Hay muchos medicamentos aprobados para tratar la EM. Pero Krupp dijo que algunos estudios recientes muestran que a los pacientes les va mejor a largo plazo cuando reciben medicamentos de «alta eficacia», que incluyen anticuerpos anti-CD20, en comparación con medicamentos más antiguos con efectos más moderados.

Para Steinman, antes es mejor cuando se trata de iniciar un tratamiento de alta eficacia.

«Mi filosofía es, si el seguro lo cubre, acabar con la enfermedad con fuerza y ​​rapidez», dijo.

Eso trae a colación el problema del costo en el mundo real: Anticuerpos monoclonales CD20 son caros; el precio de lista actual de Ocrevus es de unos 68.000 dólares al año, según el fabricante de medicamentos Genentech.

Muy a menudo, dijeron tanto Krupp como Steinman, las decisiones sobre medicamentos dependen de cuáles están cubiertos por el plan de seguro del paciente.

Derechos de autor © 2022 SaludDía. Reservados todos los derechos.